Дети с «синдромом бабочки» начали получать инновационное лекарство

Снимок
Фото: zanmsk.ru

Несовершеннолетние пациенты с  буллезным эпидермолизом (также известным как «синдром бабочки») в  РФ  начали получать генную терапию инновационным препаратом, закупаемым фондом «Круг добра». В  ближайшие месяцы лекарство получат около 150 детей из  65 регионов страны, сообщает ТАСС со ссылкой на  пресс-службу фонда.

«16  января в  Центре генных дерматозов НИКИ детства Минздрава Московской области стартует терапия  тяжелого заболевания буллезный эпидермолиз препаратом генной терапии Беремаген геперпавек. Инновационный препарат закупает созданный Президентом России Фонд помощи детям с  тяжелыми и  редкими заболеваниями «Круг добра»»,  — говорится в  сообщении.

По  информации фонда, препарат представлен в  форме геля, что обусловлено особенностями и  возможностями генной терапии именно кожи. В  месте нанесения лекарства клетки кожи, не  способные нормально вырабатывать коллаген из-за генетической поломки, теперь смогут функционировать как здоровые. «Результаты клинических исследований показывают, что применение лекарства позволяет затягиваться ранам на  коже у  детей с  самыми тяжелыми формами буллезного эпидермолиза, а  эффект применения достаточно продолжителен»,  — подчеркнули в  пресс-службе.

Процедура нанесения препарата предполагает разморозку, смешивание двух фракций (все занимает 35 минут), обработку раны и  нанесение геля по  определенной процедуре. Нанесение препарата должно проходить еженедельно. В  ближайшее время 47 детей с  тяжелыми формами буллезного эпидермолиза из  23 субъектов РФ  получат терапию. Всего в  ближайшие месяцы лекарство получат около 150 детей, которым подходит препарат, из  65 регионов страны.

В  пресс-службе уточнили, что до  недавнего времени для терапии тяжелой болезни не  существовало специфического лекарственного препарата. Однако теперь новый препарат генной терапии  стал доступен и  российским детям с  дистрофическим буллезным эпидермолизом и  изменениями в  гене COL7A1. Россия стала одной из  первых стран в  мире, где доступно лекарство, оно должно значительно упростить уход родителей за  детьми, повысить качество жизни пациентов. Стоимость курса оценивается в  несколько миллионов рублей.

Благодаря фонду 292 ребенка с  тяжелыми формами буллезного эпидермолиза получают жизненно необходимые перевязочные средства  — дорогостоящие специальные губчатые и  сетчатые повязки, бандажи для их  фиксации. Дети с  таким заболеванием требуют ежедневного ухода, использования перевязочных материалов, разработанных специально для этой группы пациентов, профилактической терапии против бактериальных или грибковых инфекций.

Буллезный эпидермолиз  — это группа наследственных заболеваний, которые включают различные генетические мутации. Все виды буллезного эпидермолиза проявляются нефизиологическим образованием болезненных пузырей. Тяжесть симптомов коррелирует с  тяжестью образования пузырей и  рубцевания и  варьирует от  легкой до  тяжелой.

Заболевание может быть причиной сильной боли, кроме того, распространенные поражения кожи вызывают дисбаланс жидкости и  потерю белка. Поврежденные кожные покровы могут инфицироваться, а  инфекция может стать системной. Поражение слизистой оболочки может привести к  нарушению питания, снижению прибавки массы тела и  отставанию в  росте, нарушению дыхания и  патологии мочеполовой системы.

Автор новости Людмила Иванова

Новости соседних регионов по теме:

17-летний Виктор из Норильска болен буллезным эпидермолизом. В народе это редкое генетическое заболевание из-за сильной «ломкости» кожи еще называют «синдромом бабочки».
13:40 22.01.2025 ИА Таймырский Телеграф - Норильск
Фото из архива В Министерстве здравоохранения Калужской области сообщили, что российский фонд "Круг добра" предоставит инновационное генетическое лекарство для детей, страдающих буллёзным эпидермолизом.
07:32 22.01.2025 ProGorod40.Ru - Калуга
В Орловской области у троих детей в возрасте до 14 лет диагностирован буллёзный эпидермолиз.
07:06 22.01.2025 РИА 57 - Орел
Новое лекарство поможет юному жителю региона В Калининградскую область привезли первую партию инновационного дорогостоящего препарата генной терапии, закупил который фонд «Круг добра».
21:08 21.01.2025 Комсомольская правда - Калининград
Есть такое генетическое заболевание кожи - буллезный эпидермолиз. Везде по телу образуются пузыри и эрозии.
20:31 21.01.2025 NgRegion.Ru - Обнинск
Про Город В России дети с редким генетическим заболеванием, известным как буллезный эпидермолиз, начнут получать лечение инновационным препаратом.
20:07 21.01.2025 ProGorod62.Ru - Рязань
В России началось использование нового препарата для лечения буллёзного эпидермолиза Буллёзный эпидермолиз — одно из уже сотни тяжёлых и редких заболеваний в перечне Фонда «Круг добра».
19:15 21.01.2025 Газета Авангард - Няндома
МАХАЧКАЛА, 21 января – РИА «Дагестан». Фонд «Круг добра» обеспечил первых детей с буллёзным эпидермолизом инновационным препаратом генной терапии.
18:15 21.01.2025 РИА Дагестан - Махачкала
В России началось использование нового препарата для лечения буллёзного эпидермолиза.
19:13 21.01.2025 Сетевое издание Каргополье - Каргополь
Фонд «Круг добра» обеспечил первых детей с буллёзным эпидермолизом инновационным препаратом генной терапии.
18:00 21.01.2025 Гумбетовский район - Мехельта
В России началось использование нового препарата для лечения буллёзного эпидермолиза.
18:27 21.01.2025 ИА Dvina29 - Архангельск
Государственный фонд «Круг добра» обеспечил первых детей с буллёзным эпидермолизом инновационным препаратом генной терапии.
17:01 21.01.2025 Телерадиокомпания Ника - Калуга
Правительство РФ расширило список необходимых для жизни препаратов, в него вошли ещё 18 лекарственных средств.
18:56 21.01.2025 Карталинская новь - Карталы
Фонд «Круг добра» обеспечил первых детей с буллёзным эпидермолизом инновационным препаратом генной терапии.
16:54 21.01.2025 Сетевое издание Каспий-Медиа - Каспийск
Фото: РИА Новости 59-летняя женщина получила российский препарат «Утжефра».
16:50 21.01.2025 Говорит Москва - Москва
Когда дети болеют редкими и тяжелыми, угрожающими их жизни заболеваниями – это беда, с которой родителям, а подчас и органам власти на местах справиться не под силу.
16:32 21.01.2025 Readovka67.Ru - Смоленск
Фото: министерство здравоохранения Калужской области Российский фонд "Круг добра" обеспечит детей с буллёзным эпидермолизом инновационным препаратом генной терапии, сообщили 21 января в Минздраве Калужской области.
16:03 21.01.2025 Kaluga-Poisk.Ru - Калуга
Дорогостоящий препарат стал доступен благодаря госфонду «Круг добра», поделились в областном правительстве.
15:53 21.01.2025 Знамя - Калуга
Два ребенка с тяжелыми формами буллёзного эпидермолиза получат терапию. Инновационным препаратом детей обеспечит Фонд "Круг добра".
15:21 21.01.2025 ГТРК Калуга - Калуга
Несовершеннолетние пациенты с буллезным эпидермолизом по всей стране начали получать инновационные препараты, закупаемые фондом «Круг добра».
15:04 21.01.2025 Министерство здравоохранения - Калининград
 
По теме
Фото: ИА Тульская пресса Автомобиль вместе с водителем утонул после ДТП в Новопетровском поселке В пятницу вечером, 7 февраля, в Новопетровском поселке Каменского района произошло жуткое ДТП.
Рыбакам о безопасности при подледной ловле рыбы - МЧС Водные объекты зимой представляют не меньшую опасность, чем летом. По всей Тульской области рыбакам и отдыхающим у водоёмов инспекторы ГИМС МЧС России разъясняют правила безопасности на водоёмах.
МЧС
Скрипка и джаз - Тульская областная филармония 8 февраля в Концертном зале Тульской областной филармонии в рамках абонемента «Ночь джаза» состоялся концерт квартета Ильи Ершова.
Тульская областная филармония
Люблю я Пушкина творенья - ЦБС г. Донского 10 февраля в нашей стране отмечается День памяти Александра Сергеевича Пушкина – русского поэта, прозаика, драматурга, литературного критика, основоположника русского литературного слова.
ЦБС г. Донского
Я вдохновенно Пушкина читаю - ЦБС г. Донского Александр Сергеевич Пушкин – величайший русский поэт, по праву рассматривающийся как создатель современного русского литературного языка, а его произведения – как эталон языка,
ЦБС г. Донского